Programas assistenciais para medicamentos no Brasil nos últimos três anos (2019–2021): uso compassivo, acesso expandido e fornecimento de medicamento pós-estudo / Drug assistance programs in Brazil over the past three years (2019–2021): compassionate use, expanded access, and post-study drug supply

Resumo

Introdução: Os programas assistenciais de medicamentos surgiram como opção para os pacientes terem acesso aos medicamentos inovadores ainda sem registro no país. Atualmente existem três tipos de programas assistenciais para medicamentos no Brasil: uso compassivo, acesso expandido e fornecimento de medicamento pós-estudo. Objetivo: Realizar levantamento sobre os programas assistenciais para medicamentos no Brasil nos últimos três anos (2019-2021), bem como uma revisão bibliográfica sobre os aspectos éticos e regulatórios que envolvem os programas de uso compassivo, acesso expandido e fornecimento de medicamento pós-estudo. Método: Foi realizada uma revisão, utilizando-se base de dados pública, por meio do relatório de atividades
emitido pela Coordenação de Pesquisa Clínica em Medicamentos e Produtos Biológicos da Gerência-Geral de Medicamentos e Produtos Biológicos da Agência Nacional de Vigilância Sanitária, e dados fornecidos pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária, por meio do sistema “fale conosco” em 09 de setembro de 2022, referentes aos períodos de 2019, 2020 e 2021. Resultados: Durante o período de 2019 a 2021, observou-se que as neoplasias e doenças raras representaram a maioria dos casos envolvidos nos programas assistenciais de medicamentos no Brasil. De acordo com os resultados encontrados, os programas de fornecimento de medicamento pós-estudo e acesso expandido em oncologia possuem relação direta com os estudos clínicos aprovados pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária durante o período analisado. As doenças raras representaram a maioria dos casos envolvidos nos programas de uso compassivo. Apesar do voluntário participante de pesquisa clínica ter direito à continuidade do tratamento conforme previsto nas resoluções da Agência Nacional de Vigilância Sanitária e da Comissão Nacional de Ética em Pesquisa/Conselho Nacional de Saúde, a judicialização da saúde ainda é um dos grandes desafios para o Sistema Único de Saúde no que se refere aos programas assistenciais de medicamentos. Conclusão: Atualmente existem três tipos de programas assistenciais para medicamentos no Brasil: uso compassivo, acesso expandido e fornecimento de medicamento pós-estudo. De acordo com os resultados encontrados, tais programas concentram-se em oncologia, doenças raras ou doenças ultrarraras. O Brasil não é o único país a ter algum tipo de regulamentação para garantir que o voluntário participante de pesquisa clínica receba a continuidade do tratamento após o término do estudo clínico. Apesar da inquestionável importância humanitária dos programas assistenciais de fornecimento de medicamento, existe a preocupação sobre a inviabilização da pesquisa e do desenvolvimento de medicamentos inovadores de alto custo pelo fato de que no Brasil esse fornecimento deverá ser por tempo indeterminado após finalização da pesquisa clínica e não somente até o registro do produto na Agência Nacional de Vigilância Sanitária ou a disponibilização do medicamento
no Sistema Único de Saúde. Portanto, à semelhança de outros países, torna-se importante a existência de uma lei específica que regulamente a pesquisa clínica no Brasil, de modo que se encontre o equilíbrio entre os legítimos interesses assistenciais, humanitários e comerciais que viabilizem tanto os investimentos necessários à pesquisa e ao desenvolvimento de novos medicamentos como os programas assistenciais para medicamentos.
Palavras-chave: Ensaios de uso compassivo, ANVISA, Doenças raras, Pesquisa biomédica, Estudo clínico

ABSTRACT

Introduction: Medication assistance programs have emerged as an option for patients to have access to innovative medications that are still unregistered in the country. There are currently three types of drug assistance programs in Brazil: Compassionate Use, Expanded Access, and Post-study Drug Supply. Objective: To carry out a survey on the assistance programs for medicines in Brazil in the last three years (2019–2021), as well as a bibliographic review on the ethical and regulatory aspects involving Compassionate Use Programs, Expanded Access, and Poststudy Medicine Supply. Method: A revision was carried out using a public database, through the Activities Report issued by the Coordination of Clinical Research in Medicines and Biological Products (COPEC) of the General Management of Medicines and Biological Products (GGMED) of the National Health Agency, and data provided by Sanitary Surveillance (ANVISA), through the “fale conosco” system on September 9, 2022, referring to the periods of 2019, 2020 and 2021. Results: During the period from 2019 to 2021, it was observed that neoplasms and rare diseases represented most cases involved in drug assistance programs in Brazil. According to the results found, the Post-Study Drug Supply and Expanded Access Programs in Oncology are directly related to the clinical studies approved by ANVISA during the analyzed period. Rare diseases represented most cases involved in Compassionate Use Programs. Although the volunteer participating in clinical research has the right to continue treatment as provided for in ANVISA and CONEP/CNS resolutions, the judicialization of health is still one of the great challenges for the Unified Health System (SUS) regarding programs medication assistance. Conclusion: There are currently three types of drug assistance programs in Brazil: Compassionate Use, Expanded Access, and Post-study Drug Supply. According to the results found, such programs focus on oncology, rare diseases or ultra-rare diseases. Brazil is not the only country to have some kind of regulation to guarantee that the volunteer participating in clinical research receives continuity of treatment after the end of the clinical study. Despite the unquestionable humanitarian importance of drug supply assistance programs, there is concern about the impracticability of research and development (R&D) of high-cost innovative drugs due to the fact that, in Brazil, this supply should be for an indefinite period after completion of the research clinic and not only until registration of the product in ANVISA or availability of the medicine in the SUS. Therefore, similarly to other countries, it is important to have a specific law that regulates clinical research in Brazil, in order to find a balance between legitimate welfare, humanitarian and commercial interests that make both the investments necessary for the R&D of new drugs, such as drug assistance programs. 
Keywords: Compassionate use trials, ANVISA, Rare disease, Biomedical research, Clinical study.